领蔚生物|福音！新临床案例显示干细胞移植脑瘫患者疗法可取( 二 )
04干细胞治疗脑瘫的临床研究
目前 ， 干细胞治疗脑瘫的临床试验侧重于对单个受试对象的疗效及安全性评价的研究 。 截止到2020年1月31日从美国临床试验数据库（Clinicaltrials）查询到使用 ADMSCs治疗脑瘫的临床试验共2项 ， 治疗缺血缺氧性脑病（HIE）的临床试验共1项（表1) 。
05临床试验的案例报道
HIRANO A等首次报告1例7岁脑瘫患儿经过6次静脉注射移植同种异体干细胞疗法后 ， 评估了其治疗安全性和可行性 。 报告显示在随访12个月的时间里 ， 患儿临床表现显著改善 ， 生活质量及身心评分均显著提高 ， 未见严重不良反应 。 此研究一定程度上反映同种异体ADMSCs在脑瘫患儿中可安全有效地使用 。
目的：总结分析神经干细胞治疗脑瘫的效果 。
方法：2018-2019年Qiang等人报道79例脑瘫患儿经过神经移植干细胞治疗后 ， 进行日常生活活动能力(ADL)评估 。 比较治疗前与治疗1个疗程(21～28d进行4次神经干细胞移植治疗）后ADL得分 ， 评估疗效 。
结果：治疗前后ADL总分、步行动作、床上运动、认识交流动作得分比较 ， 差异均有统计学意义（P＜0·05) 。
结论：随访两年 ， 神经干细胞移植对脑瘫患者治疗有效 ， 其中65例脑瘫患儿的运动、语言功能改善明显 ， 步行动作得到改善 ， 认识交流动作得分得到提高 ， 另外14例语言功能的改善显效较晚 ， 在移植治疗后6个月后显效 ， 整个治疗过程和随访期间未发现与干细胞治疗相关的严重不良事件发生 。
神经干细胞移植治疗小儿脑瘫是安全、有效、可行的 ， 第2疗程神经干细胞移植治疗可进一步改善患儿运动功能 ， 因此脑瘫患儿有必要接受2个甚至更多疗程的神经干细胞移植治疗 。
总结：总之 ， 干细胞疗法凭借其良好的生物学特性在治疗脑瘫上展现出极大的潜力 ， 现有的临床试验也表现出积极的结果 。
【领蔚生物|福音！新临床案例显示干细胞移植脑瘫患者疗法可取】相信随着研究的深入开展 ， 干细胞移植治疗脑瘫有望彻底实现临床转化 。
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