全球好药资讯|急性髓系白血病（AML）患者的新治疗选择：艾伏尼布
【全球好药资讯|急性髓系白血病（AML）患者的新治疗选择：艾伏尼布】2021年7月26日 ， 中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站信息显示 ， 艾伏尼布（ivosidenib）上市申请拟纳入优先审评 ， 用于治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML） 。 这是全球首创靶向异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的精准治疗药物 。
此前 ， 2018 年 7 月 ，FDA 批准艾伏尼布上市 ， 用于治疗复发性或难治性（R/R） IDH1突变的急性髓系白血病（AML）患者 。
2019年5月 ， FDA批准了艾伏尼布的补充新药申请 ， 用于治疗75岁及以上、因其他合并症而无法使用强化化疗的新诊断IDH1基因突变的AML患者 。
急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病 ， 中国预计每年新发病例超过三万例 。 AML通常进展迅速 ， 且大多数患者最终会对治疗产生耐药或复发 ， 发展为复发性或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML） 。 R/R AML的预后较差 ， 五年生存率约为27% 。
部分AML患者携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变 ， IDH1突变体酶导致异常的代谢产物累积 ， 阻断正常的血液干细胞分化 ， 是AML的发生和发展的机制之一 。 通过阻断IDH1突变体酶的活性 ， 可促进AML细胞的分化 ， 从而发挥抗肿瘤效应 。 中国AML患者的IDH1突变率约为6-10% 。
艾伏尼布是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂 。 IDH1是一种代谢酶 ， 其基因突变存在于包括急性髓系白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤 。
商品名：Tibsovo
通用名：Ivosidenib（艾伏尼布）
靶点：IDH-1
美国首次获批：2018年7月
中国首次获批：未获批
获批适应症：IDH-1突变的急性髓系白血病（AML）
推荐剂量：每次500mg ， 每日一次 ， 随餐或不随餐服用
临床数据此前艾伏尼布治疗急性髓系白血病的适应症在美FDA获批是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩展试验的临床数据（研究 AG120-C-001 ， NCT02074839） 。
这项研究共纳入了174例患者 ， 每日接受500mg艾伏尼布的起始剂量口服给药 ， 直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植 。
入组人群特征包括：患者的中位年龄为 67 岁（范围为 18 至 87 岁） ， 并且接受过两次先前抗癌治疗（范围为 1 至 6 次）的中位数 。 超过一半（63%）的患者对既往治疗无效 ， 33%的患者患有继发性AML 。
研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率 。 CRh定义为骨髓中<5％的胚细胞没有疾病迹象且外周血计数部分恢复（血小板> 50000 /微升和ANC> 500 /微升） 。
研究结果显示：
CR + CRh率为32.8％；其中CR率为24.7％ ， CRh率为8％；
CR + CRh患者的中位持续反应时间（DOR）为8.2个月；
对于达到CR或CRh的患者 ， 获得最佳缓解的中位时间为2.0个月（范围0.9至5.6个月）；
在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的110例患者中 ， 41例（37.3％）在基线后56天可不依赖RBC和血小板输注；
在基线时不依赖RBC和血小板输注的64例患者中 ， 38例（59.4％）在基线后56天保持不依赖输血；
174例患者中有21例（12％）在艾伏尼布治疗后继续进行干细胞移植 。
不良反应在该试验中 ， 19%的患者接受艾伏尼布治疗的患者出现分化综合征 ， 如果不治疗可能会致命 。 接受艾伏尼布治疗的患者出现 QTc 间期延长和吉兰-巴雷综合征 。
1、分化综合征
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