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领蔚生物 治疗1型糖尿病：胰岛细胞封装产品开发的临床路线规划( 二 )


当然 ， 这需要C肽阴性的受试者的参与 ， 因为里面可能含是1型糖尿病 。 应该注意的是 ， 通过超灵敏C肽检测 ， 已经确定了1型糖尿病患者有一部分为微分泌者 。 仅仅循环C肽的存在是不够的 ， 通过证明C肽水平的增加仅对刺激（例如口服或静脉葡萄糖激发）作出反应 ， 证明葡萄糖依赖性胰岛素分泌是必要的 。 我们非常需要证实低血糖可以抑制胰岛素的分泌 ， 并增强胰高血糖素的分泌 。
第4阶段：临床影响
细胞产品对1型糖尿病血糖控制的能力 ， 必须在第4阶段得到确认 。 临床有效性的试验通常需要一个比较臂 ， 因为不可能做双盲 。 前后临床研究通常会存在较大的偏差 ， 最初可能令人满意 。 或者也可能效应量非常大 ， 比如伴随着血糖降低 ， HbA1c的正常化 。
持续的血糖监测将有助于量化HbA1c以外因素对血糖的影响 ， 并应在维持正常饮食和体力活动的情况下 ， 根据胰岛素剂量的变化进行解释 。 低血糖风险高或控制不佳的个体可纳入本阶段的试验 ， 因为可能有一个有利的风险-效益比 ， 而且可能更容易证明干预的效果 。 然而 ， 将需要进行胰岛或胰腺移植的严重低血糖患者包括在内是不符合伦理的 。
第5a阶段：治疗优势
β细胞替代的最终目的是不需要外源性胰岛素治疗 。 在保持良好血糖控制的同时 ， 实现胰岛素独立生成的能力是第5阶段的基准 。
最初的试验可能无法建立持久的胰岛素生成能力 。 然而 ， 对于有低血糖高风险的1型糖尿病患者 ， 即使没有胰岛素独立性 ， 维持内源性、葡萄糖依赖的胰岛素分泌预期也有实质性临床益处的（正如先前在临床胰岛移植中所证明的那样）
第5b阶段：临床效果
通常针对1型糖尿病创新疗法的临床转化 ， 需要明确证明其对使用者和支付者带来益处是否大于承受的风险 。
患者报告的结果 ， 是后期临床试验设计的一个基本要素 ， 需要确保可接受性、患者满意度和改善生活质量 。 1型糖尿病患者应该参与试验的设计 ， 考虑到干预的新颖性 ， 这可能需要新的工具来充分描述患者报告的结果的变化 。 此外 ， 医疗成本也需要系统的经济分析 ， 而系统地、前瞻性地收集患者报告的结果将有助于成本-效用分析 。
第5阶段之外
我们建议建立患者登记册 ， 对接受胰岛β细胞封装产品（干细胞衍生β细胞替代疗法）的患者进行长期随访登记 ， 以提供安全有效和持久性方面的重要信息 。
此外 ， 建议微血管和大血管并发症患者的基线状态分型 ， 并定期重新评估 ， 以确定其对并发症的影响 。 我们不推荐额外的“第6阶段” ， 来证明糖尿病并发症的预防或逆转 。 此外 ， 在长期建立的1型糖尿病中 ， 逆转微血管损伤可能是困难的 ， 将参与者排除在β细胞替代试验中是不幸的 ， 他们可以从改善血糖控制中即时、短期的好处 。
其他工作/要求
β细胞替代试验的关键问题 ， 就是临床结果对1型糖尿病患者一定要有意义 。 临床结果还必须要求可以重复和精确地测试 。 当然 ， 结果测试应只反映细胞产品干预的成功 ， 而不是受改善护理或与其他因素的影响 。

理想情况下 ， 这个结果可用于横向对比 ， 比较来自不同干预措施的结果（比如胰岛移植 ， 人工胰腺和免疫调控等） 。 然而 ， 只依赖于C肽产生或胰岛素剂量多少的结果 ， 就不能其它手段干预（如人工胰腺）进行比较 。 但是 ， 这个“连续血糖监测数据”的结果定义 ， 可应用于任何治疗1型糖尿病的方法 。
3小结与展望胰岛细胞移植是治疗1 型糖尿病最有前景的方法之一 ， 多能干细胞衍生胰岛β细胞有望解决胰岛供体不足的问题 。 但是我们必须清醒地认识到 ， 从干细胞研究到临床应用还要经过一个漫长的发展过程 。 面对具有无限潜力的干细胞研究和应用前景 ， 科学界、临床工作者、产业界以及广大受试者 ， 都需要保持一个现实的态度 ， 需要耐心与理解 ， 需要承担各自的责任 ， 互相配合 ， 以保证科学研究与临床应用能够在最有利的环境中进行 。 回顾往期 ， 路漫漫其修远兮 ， 吾将上下而求索 。 我们将持续关注细胞治疗糖尿病 ， 直到糖尿病被治愈的那一天 。

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