领蔚生物 首例再生胰岛β细胞的背后：iPSc、10亿美元和不放弃的科学家父亲
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VX-880 是一种由干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法 ， 本质上说它就是ipsc诱导多能干细胞在体外诱导分化而来的胰岛β细胞 。 该疗法由Vertex（福泰制药）斥资近10亿美元从 Semma Therapeutics公司获得 。 如今 ， VX-880 竟成为真正“治愈”Ⅰ型糖尿病的全新潜在药物 。
但我们今天更加想要分享的 ， 是这项颠覆性技术的创始者的故事 。 作为一名发育生物学家 ， 他花费了整整30年投入于一项希望渺茫的艰难研究 。 作为一名父亲 ， 他努力用自己全部的智慧、斗志乃至生命给孩子们带去新生的希望 。
而后者的经历 ， 某种层面上也是全球4.63亿糖尿病患者家属的共同来路 。
01被“选中”的科学家父亲：承诺要找到治愈糖尿病的方法
2001年7月19日 ， 小布什上任刚刚半年 ， 就动用了自己总统任期内的首次“否决权” 。
就在前一天 ， 美国国会参议院通过了一项要求政府放宽资助人类胚胎干细胞研究限制的法案 。 但小布什认为：由于胚胎干细胞具备能够分化成生物体内任何组织和细胞的潜在能力 ， 因此它应当是一种生命 ， 即便是出于科研目的进行胚胎干细胞的制造和毁灭 ， 也是有违伦理道德的 。
这意味着 ， 美国范围内所有涉及胚胎干细胞的实验研究 ， 将难以得到来自联邦政府数千万美元的资助 。 这对已近耗费了近10年时间在实验室研究 胚胎干细胞的 Douglas Melton 来说 ， 无疑是个糟糕的消息 。
△ Douglas MeltonPh.D. 图片来源：哈佛干细胞研究所官网
当时这位48岁的教授正着手于如何将人类的胚胎干细胞分化成为产生胰岛素的β胰岛细胞 ， 以帮助Ⅰ型糖尿病患者打败疾病 ， 这其中就包括他的两个孩子 Sam 和 Emma 。
1991年的一个深夜 ， Melton 和妻子 Gail 带着刚满6个月的儿子Sam来到波士顿儿童医院 。 已经处于半昏迷状态的小婴儿 ， 刚经历完一场不明原因的剧烈呕吐 ， 而急诊医生对此也无法判断 ， 甚至认为可能挺不过当晚[2
。
直到护士发现其尿液里的糖分非常高 ， Sam被确诊为波士顿儿童医院历史上最年幼的Ⅰ型糖尿病患者 。 与Ⅱ型不同 ， Ⅰ型糖尿病人无法通过调整饮食来控制病情 ， 需要终生注射胰岛素来替代身体自身无法产生的物质 。
△ Ⅰ型糖尿病的典型症状
从此 ， 为了守护孩子长大 ， 母亲 Gail 只能全心全意待在家里7x24小时悉心照料 ， 每天定时扎破后脚跟取血测血糖 ， 小心翼翼地注射适量胰岛素成为一种挣扎的日常 。 而作为生物科学家的 Melton 似乎是被选择成为了那个“必须要找到治愈疗法”的父亲 。
尽管过去他一直研究的是青蛙胚胎发育并已经取得显著成就 ， 对于怎么培养人类胰腺细胞并无涉足 。 所以即便刚启动就遭遇削减资助 ， 也不可能轻易浇灭一位满腔父爱的科学家被无限激发的斗志 。
于是 ， Melton 下定决心要完成这个“承诺” 。 而那一刻 ， 将在某一天会被证明是全世界糖尿病患者命运的转折 。
02科研从无坦途：但求是求实会指引你走正确的路
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