领蔚生物 首例再生胰岛β细胞的背后:iPSc、10亿美元和不放弃的科学家父亲( 三 )


很快在2019年 , Semma公司就取得了使用干细胞制造β胰岛细胞的再度突破 。 Melton团队利用一种新的分化程序 , 制造出β胰岛细胞纯度高达80%的分化干细胞 。 这一工艺上的巨大进展 , 使得β胰岛细胞的商业量产成为可能[6

△ 图片来源:Semma官网
这一革命性的消息 , 还吸引到了一直专注严重疾病和罕见病药物开发的生物巨头的高度关注 。 2019年9月 , Vertex(福泰制药) 宣布斥资9.5 亿美元收购 Semma Therapeutics 。 “与天才科学家们合作 , 为Ⅰ型糖尿病缓和提供有效和潜在治愈性的细胞治疗选择 , 是我们本次战略收购的最看重的原因 。 ”其首席执行官在接受采访时 , 高度肯定了Semma创新性疗法在临床和商业上的珍贵价值 。
于是 , 接下来才有了我们在开头提到的 。 收购 Semma不到两年 , Vertex就获得了史无前例的“回报”:一位Ⅰ型糖尿病患者 , 过去40年里一直依赖外源性胰岛素控制病情进展 , 期间经历过重度由胰岛素副作用引起的可能危机生命的低血糖发作 。 但在接受了由 Semma 团队研发的 VX-880 治疗后的第90天 , 恢复了葡萄糖应答性胰岛素生成 , 每日外源性胰岛素用量同时减少91%[7

△ 图片来源:Vertex 官网-全球新闻室
从0到1的三十年 , Melton的研究终于首次在人体临床试验中获得了意义非凡的数据 , 并推动全球4500万Ⅰ型糖尿病患者“从根本上打败疾病”迈出走向胜利的历史性一步 。 而他或许不曾想过经过1992年那个绝望的深夜 , 当他决定转变自己的研究方向时 , 自己深耕多年的ipsc诱导多能干细胞技术如今正是新世纪现代科学界含金量最高、最热门的技术 。
凭借独一无二的“再生修复”特性和多向分化潜能 , 人类多能干细胞(hpsc)将不仅在糖尿病治疗方面展示“治愈功能” , 还被证明能够显著提高神经、血液、骨骼等其他多种类型的退行性疾病治愈的可能 。
Melton的下一步计划 , 是探索出让免疫细胞不再攻击移植进患者体内的ipsc诱导的β胰岛细胞 , 那将是真正治愈Ⅰ型糖尿病的最后环节 。 他对自己研究的速度并不算满意 , 但无疑有一种使命驱动着他永不停下
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