领蔚生物 首例再生胰岛β细胞的背后：iPSc、10亿美元和不放弃的科学家父亲( 二 )
在30人左右的实验室 ， Melton带领着研究助理、博士后研究员和学生们一起工作 。 他们的思路是应用发育生物学来理解和改变糖尿病的病程 。 从人类胚胎干细胞或诱导多能干细胞中制造数以亿计的功能性胰岛β细胞将是他们主要的研究重心 。
就这样从1992年起 ， Melton团队每天都和各种化学物质、三维培养系统、高旋转烧瓶待在一起 。 几乎是从零开始研究早期细胞的每一个分子需要经过怎样精密、复杂的过程最终才能转变为其他器官组织 ， 比如骨骼、血液、心脏、大脑以及能够分泌出胰岛素和葡萄糖的β细胞[3
。
【领蔚生物 首例再生胰岛β细胞的背后：iPSc、10亿美元和不放弃的科学家父亲】△ 由干细胞生成的β胰岛干细胞 ， 图片来源：Melton Lab 官网
Melton 为此投入了无比的专注和超乎于其他科学家的坚持 ， 因为事实上在当时的生物技术中 ， 没有哪个领域比干细胞疗法更少有人取得成果 。 但就在研究进行的第十年 ， 也是布什总统宣布动用否决权的次年 ， Melton十年前的噩梦再次重演 ， 在没有已知家族病史的情况下 ， 他14岁的大女儿Emma也被确诊为Ⅰ型糖尿病 。
△ Melton（左二）一家四口 ， 图片来源：Harvard Crimson官网
上帝并不公平 ， 但Melton认为生命并不会因此是一种幻觉 。 他继续推进研究的决心反而更加增强了 。
2004年 ， Melton公开了对联邦政府试图阻止人类胚胎干细胞研究的直接挑战：Melton Lab团队已经开发出17个新的胚胎干细胞系 ， 并打算把它们分享给其他研究人员使用 。 同年 ， Melton 与哈佛大学联合创建哈佛干细胞研究所（Harvard Stem Cell Institute） ， 汇集了超过700名研究人员 ， 通过筹集私募基金针对干细胞的科学、伦理和政策等开展研究 。
在这之后 ， Melton开始同步探索促进β胰岛细胞增殖的机制 。 2013年 ， 《Cell》杂志刊登了 Melton 团队的研究 。 他们在小鼠实验中发现了肝脏生成的激素似乎能促进β胰岛细胞的繁殖 。 如果也能于人体内验证这一结果 ， 意味着糖尿病患者或许不再需要每天接受胰岛素注射 ， 而是只用每年注射一次这种激素就可以保持血糖稳定[4
。
△ 人类多能干细胞作用于Ⅰ型糖尿病的模型 ， 图片来源：Cell Report
遗憾的是 ， 当Melton和团队进一步通过更多小鼠实验来重复验证结果的过程中 ， 不仅没有得到新的进展 ， 反而将此前的原始研究推翻了 。 2016年底 ， Melton主动撤回了2013年发表的那篇论文 ， 并实事求是地公开坦言了撤稿原因 。
“我需要保证 ， 每一个在PubMed上搜索相关内容的人 ， 看到的都是我们最新持有的观点 。 科学发展的历史表明 ， 科学研究从来都不是一条直达目标的坦途 。 ” 对于回应撤稿 ， Melton如是说 。
但大约就是这种严谨且勇敢的科学求是精神 ， 指引着 Melton 始终在艰难但正确的方向上前行 。
03三十年里程碑：iPSC诱导多能干细胞带来治愈可能
经历了十年的“蛰伏”之后 ， Melton的研究团队在2014年重新杀回《Cell》杂志 ， 这一次 ， 他们与全世界分享了人类胚胎干细胞在体外成功分化 ， 并转变为能够产生胰岛素的β胰岛细胞的整个流程 ， 也就是目前生物医学最为尖端前沿的技术诱导多能干细胞技术（ipsc） 。 该成果直接预示了糖尿病治疗的规则和结果将被改写[5
。
△ 图片来源：sciencedirec官网
Melton以自己两个孩子的名字Sam和Emma给这一疗法冠名为Semma ， 并同时以联合创始人的身份成立了一家同名生物科技公司Semma Therapeutics ， 专注于将这一研究成果继续深入开发 ， 从而转化为最终治愈Ⅰ型糖尿病的商业化产品 。
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