39奇妙的中医|12岁才走出隔离罩的“泡泡男孩”，在死亡前第一次触摸到了妈妈( 二 )
不过 ， 随着基因疗法的发展 ， 让现在的“泡泡男孩”有了触摸世界的希望 。
?基因疗法 ， 让“泡泡男孩”有了触摸世界的希望
首先我们来看看基因疗法的历史 ， 在1990 年 ， FDA批准了首个基因疗法；1999 年 ， 美国男孩杰西成为首个在基因治疗临床试验中被认定死亡的患者；2000 年 ， 基因疗法治愈了2名SCID-X患者；2003 年 ， 中国深圳某基因技术公司研发的基因治疗药物获批用来治疗头颈癌；同年 ， 美国研究人员使用改良慢病毒进行首次人体试验并获得成功；2009 年 ， 一名双目几乎失明的8岁美国男孩在接受基因疗法后视力恢复正常；2011年 ， 6名B型血友病患者在接受肝细胞基因治疗后症状得到减轻；2012 年 ， 首个获准的基因治疗药物在欧洲被用于治疗脂蛋白酯酶缺乏症；2013 年 ， 5名SCID 患儿被成功治愈；2014年 ， 抗生素西罗莫司诞生 ， 基因疗法成为针对血液细胞疾病更有效的长期治疗方法；2017年 ， FDA 批准基因疗法用于治疗特定类型成人大B细胞淋巴瘤患者；2019年 ， FDA 批准治疗嵴髓型肌萎缩症的基因疗法 。 在2021年5月11日 ， 新英格兰医学期刊发表了一项题为：Autologous Ex Vivo Lentiviral Gene Therapy for Adenosine Deaminase Deficiency的基因治疗临床试验研究 。
?研究团队使用患者自体的CD34+造血干细胞和祖细胞 ， 通过在体外自灭活慢病毒转导正确的腺苷脱氨酶基因 ， 然后再将这些通过基因修复的细胞输回患者体内 。 临床结果发现 ， 慢病毒基因对治疗腺苷脱氨酶重症联合免疫缺陷症的效果显著 ， 随访发现所有50名接受基因治疗的患者的总生存率达到100% ， 而且他们的免疫系统都恢复良好 。
?“泡泡男孩”是不幸的 ， 但是随着基因疗法的出现 ， 更多的“泡泡男孩”都拥有了正常的生活 。
参考资料：
[1
小语锐景创意(图).拯救“泡泡男孩”的基因疗法[J
.健康之家2019:18-20.
[2
《与“泡泡男孩”同病相怜的他们 ， 拥抱了更美好的结局》.环球科学.2021-05-14
[3
《NEJM：“泡泡男孩”有救了 ， 慢病毒基因疗法治愈两种重症联合免疫缺陷》.生物世界.2021-05-12
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