杭吉干细胞科技 临安案例：神经干细胞疗法对小儿脑性瘫痪临床研究取得阶段性成果！
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小儿脑性瘫痪(简称脑瘫 ， CP)是出生前到生后1个月内各种原因所导致的非进行性脑损伤 ， 主要表现为运动发育落后或各种运动障碍 ， 也可伴有智力低下、癫痫、行为异常 ， 以及感知觉障碍等 。 由于脑瘫综合治疗策略对中重度脑瘫收效甚微 ， 导致脑瘫患儿给家庭和社会均造成沉重的负担 。
患有脑瘫疾病的儿童 ， 被称作“慢天使” 。
近年来 ， 间充质干细胞移植治疗在神经系统疾病取得了令人鼓舞的进展 ， 许多针对脑瘫的临床研究项目也取得了阶段性成果 。
临床研究目的：观察间充质干细胞(hMSCs)转化神经干细胞治疗脑瘫的临床效果 。
方法：研究人员纳入CP患者22例 ， 并将其分为移植组和对照组两组 ， 愿接受干细胞移植的脑瘫患儿11例为移植组 ， 同时选择年龄、性别及疾病严重程度相仿的11例脑瘫患儿为对照组 。
其中移植组采用hMSCs转化神经干细胞移植治疗和运动功能锻炼为主的康复治疗 ， 对照组仅仅给予运动锻炼为主的康复治疗 。
两组一般情况差异无统计学意义 ， 具有可比性(表1) 。
观察指标：两组患儿主要观察治疗前和治疗后1、3、6、12、18、24个月的运动能力、语言能力等指标 。 运动能力采用脑瘫患儿粗大运动功能评定 (GMFM-88)量表评价 的GMFM得分 ， 语言能力采用GESELL量表测定得出患儿不同时期的语言商(LDQ=语言发育年龄／实 际年龄) ， 治疗前的语言商为GESE0 ， 治疗后1、3、6、12、18、24个月的GESE分别记为GESE1、GESE3、GESE6、GESEl2、GESE18、GESE24 。 同样的方法治疗前GMFM为GMFM0 ， 治疗后的GMFM依次为GMFM1、GMFM3、GMFM6、GMFM12、GMFM18、GM—FM24 ， 计算出GMFM评分和GESE评分的上升率 。
结果运动能力分析：两组治疗后1、3、6个月的GMFM评分均与治疗前GMFM评分比较 ， 移植组的GMFM较GMFM0上升率均明显高于对照组 ， 差异有统计学意义(P见表2 。
移植组在移植治疗之后12个月及18个月 ， 24个月的GMFM较治疗前的上升率均明显大于对照组(P提示移植治疗6个月之后 ， 移植组的运动能力快速康复效果消失 ， 但患儿无运动倒退现象(表2) 。
语言能力发展状况分析：两组治疗后1个 月、3个月的语言商与治疗前语言商比较上升率 ， 而在治疗后6个月移植组语言商的上升率明显高于对照组(P提示移植治疗后语言康复效果出现较晚到移植之后6个月才明显表现 。
移植组在移植治疗之后12个月及18个月 ， 24个月的语言发育评分较治疗前的上升率 均明显大于对照组 ， 差异有统计学意义(P治疗后12个月同治疗后6个月比较仍然提示治疗组的语言快速康复(P
不良反应：移植组没有出现发热、呕吐等反应 ， 1例移植后哭闹频次明显增多 ， 未给予特殊处理 ， 2d后自行缓解 。
结论：HMSCs转化神经干细胞移植治疗脑瘫安全 ， 有效 ， 对脑瘫患儿的运动功能改善明显 ， 在移植后3个月明显显效 。 6个月以后运动康复效果逐渐消失 ， 但患儿运动能力无倒退现象 。 语言功能的改善显效较晚 ， 在移植治疗后6个月后显效 ， 12个月后语言快速改善效果消失 ， 但没有语言能力的倒退 。 提示患儿的思维能力有改善 。 提示神经干细胞治疗对患儿的智力改善有帮助 。
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