金选医课|一针55万元，居然都是算便宜的！这个不罕见的罕见群体有多苦( 二 )
治疗非典型溶血性尿毒症、阵发性睡眠性血红蛋白尿的依库珠单抗 ， 成人年治疗费用分别高达675万元和507万元；庞贝病 ， 263万元；戈谢病 ， 235万元……
因此 ， 大多数罕见病患者家庭不堪重负 ， 无法坚持治疗 ， 成为社会上的弱势群体 。
孤儿药 ， 贵在哪罕见病的特效药之所以价高 ， 原因有二：一是研发成本大 ， 二是技术垄断 。 不仅如此 ， 由于针对性的治疗药物需求量非常小 ， 且因为产能、盈利等因素 ， 罕见病的药物常常断供 ， 被称为“孤儿药” 。
在研发方面 ， 药品的研发过程往往需要十年以上的时间 ， 花费10亿美元以上的成本 。 而罕见病患者数少 ， 用药量也小 ， 在分摊研发成本后 ， 就会造成药品价格异常昂贵 。
即使药价如此昂贵 ， 医药公司仍然认为研制罕见病药物是笔“亏本买卖” 。 如果同样的成本投入 ， 去研制心脑血管类药物 ， 或是抗生素 ， 那么带来的经济效益会远超研制罕见病药物 。
国内几乎没有主动研制生产罕见病药物的药厂 ， 绝大多数的罕见病药物都由外国的公司研制和生产 ， 而且那些外国公司也是在政府给予贷款优惠支持和政策扶持的条件下才进行研制的 。
临床上 ， 不少家长都想给孩子使用诺西那生钠 ， 但一听价格就马上皱眉头了 。 只有少数家里经济条件比较好的 ， 才会使用 。 更多患者只能先对症治疗 ， 等以后降价或有便宜的替代药 ， 或等政策变化 ， 能够报销 ， 甚至因无法负担药费而选择不治疗 。
纳医保 ， 可否行《中国罕见病医疗保障城市报告2020》显示 ， 在2019年国家医保目录更新后 ， 共有38种罕见病药物被纳入国家医保 ， 其中9种享受甲类报销 。 未被纳入国家医保目录的罕见病治疗药物中 ， 有6种药物的年治疗费用超过百万元 ， 且尚无仿制药可用 ， 患者面临非常大的用药负担 。
针对罕见疾病的药物 ， 最终能否纳入医保目录 ， 由国家医保局决定 。 而由国家医保局制定的医保目录要适用于全国各地 ， 需确保进入医保目录的药各地方都能用得起 。
对于欠发达地区来说 ， 基金用于支付高价罕见病后 ， 其他基础疾病就可能保障不了 ， 后续还可能给地方经济造成压力 ， 就不适宜纳入 。 以戈谢病为例 ， 在县级医保层面 ， 一个戈谢病病人就可能把全县的医疗费用全部花掉 。 这跟医保“广覆盖、保基本”的基本原则相违背 。
还会有参保人质疑 ， 交同样的保费 ， 为什么罕见病的保障水平可以是普通病100倍以上？这是不是也意味着一种不公平？
此外 ， 进入医保目录并不意味着患者就可以免费用药 ， 报销比例是有限的 。 天价药物进入目录 ， 自付部分的费用也不是每个家庭都能承受的 。
多方付 ， 共救治针对罕见病救治难 ， 药费贵的问题 ， 我国的法规政策并不完善 ， 国外的成熟法规政策及成熟经验值得参考 。
例如 ， 国外有罕见病药物相关法规及专管机构 ， 为罕见病研究工作提供支持和明确的法律保护 ， 给予药物上市审批多种优惠政策 ， 如定价上的自主权和市场垄断期、注册费用减免等；设立专项研究资金、政府加大资金资助 ， 加强国际间罕见病药物研发资源共享 。
对于我国 ， 对高价罕见病药物的负担不应该仅指望医保兜底 ， 应该探索政府、公益机构、企业及患者个人参与的“多方共付”的医疗保障模式 ， 这将是建立罕见病医疗保障体系的必由之路 。
比如 ， 成立罕见病群体的公益基金会 ， 通过社会募捐和企业资助等方式筹措罕见病基金；在医保范围之外 ， 国家可以对这些罕见病患者及家庭予以困难补助；个人购买商业保险；通过税收调节的方式鼓励企业研发药物和资助患者 。
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