小番健康|AATLD在研新药Belcesiran，I期中期数据，可显著减少异常AAT蛋白( 二 )
【小番健康|AATLD在研新药Belcesiran，I期中期数据，可显著减少异常AAT蛋白】小番健康结语：从研发特点看 ， 研究药物Belcesiran延续了Dicerna公司基因沉默技术 ， 即GalXC? RNAi疗法 。 上述介绍的是它的 I期临床试验中期结果 ， 具有可以接受的安全性和耐受性 ， 治疗期间AAT水平呈剂量依赖性下降 。 有效性方向 ， belcesiran可能显著减少异常的AAT蛋白产生 ， 这一中期结果也可能为AATLD这种罕见遗传病领域药物开发带来更多希望 。
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